RBM-007の臨床開発進捗と事業ポートフォリオ再構築の課題

：RBM（4591）2026年3月期第1四半期決算徹底分析

1. エグゼクティブ・サマリー

投資スタンス: 中立、確信度60%

3行サマリー: 株式会社リボミックの2026年3月期第1四半期は、売上計上がなく、研究開発投資が先行する赤字構造を継続した 。しかし、主力パイプラインであるumedaptanib pegol（RBM-007）の軟骨無形成症（ACH）治療薬開発において、第2相臨床試験で身長伸長速度の顕著な増加が確認され、希少疾病用医薬品の指定承認も取得した 。これにより、今後の事業開発活動と第3相臨床試験への直接移行に向けた道筋が見えてきたが、先行投資負担と他パイプラインの進捗遅延が継続的な課題であり、投資家は主力パイプラインの今後のライセンスアウト交渉の進捗を注視する必要がある。

主要カタリストとリスク:

ポジティブ・カタリスト:

1. umedaptanib pegol（RBM-007）の大型ライセンスアウト契約締結: ACH治療薬として顕著な有効性データが示されたことで、大手製薬企業との事業提携交渉が進展し、多額の契約一時金（Upfront Payment）が計上される可能性 。
2. サウジアラビア事業の具体化と提携契約締結: King Abdullah International Medical Research Center（KAIMRC）とのMOU締結が、umedaptanib pegolやRBM-011に関する事業提携へと発展し、中東市場への足がかりを築くことで新たな収益機会が創出される可能性 。
3. AI創薬技術（RaptGen/RaptRanker）の外部提供による収益化: JSTやNEDOとの共同研究で開発されたAI創薬技術が、アプタマー創薬期間の短縮や成功確率の向上に貢献し、他社への技術ライセンス提供や共同研究契約の形で収益化が始まる可能性 。

ネガティブ・リスク:

1. umedaptanib pegolの臨床開発遅延または失敗: ACH治療薬として有望なデータが得られているものの、今後の臨床試験で安全性や有効性の課題が露呈し、開発が頓挫または大幅に遅延するリスク 。
2. 運転資金の枯渇と追加資金調達の必要性: 第1四半期末時点での現金及び預金残高は減少しており、現行のペースでの研究開発投資を継続するためには、第三者割当増資等による追加資金調達が必要となる。これにより、希薄化リスク（Dilution）が発生する可能性 。
3. 共同研究契約の終了と成果の不確実性: 日本大学とのPVR治療薬に関する共同研究や、味の素との製剤化技術に関する共同研究が終了しており、今後のパイプライン開発や技術プラットフォーム強化への貢献が不透明となるリスク 。

2. 事業概要とビジネスモデルの深掘り

株式会社リボミックは、次世代新薬として期待されるアプタマー（核酸医薬の一種）に特化した医薬品の研究開発を行うバイオベンチャーである 。同社のビジネスモデルは、独自の創薬プラットフォームである「RiboART System」を活用して革新的なアプタマー医薬の研究開発を行い、自社での臨床概念実証（clinical Proof of Concept, POC）を獲得した上で、製薬企業へライセンスアウトすることで収益を獲得するという「自社創薬」と、安定的な収入源となる「共同研究」を組み合わせるハイブリッドモデルである 。

ビジネスモデルの評価: このビジネスモデルは、

売上 = ライセンス契約数 × 契約一時金 + マイルストン支払い + ロイヤリティ収入 という数式で表現できる。このモデルの強みは、医薬品開発の最終段階まで自社で行う必要がなく、開発リスクを外部に転嫁しつつ、成功すれば大きな収益を得られる点にある 。ライセンスアウト後のマイルストン収入やロイヤリティ収入は、開発ステージの進展や上市後の売上高に連動するため、一度成功すれば安定したキャッシュフローが期待できる。

しかし、このモデルには明確な脆弱性も存在する。第一に、主力パイプラインであるumedaptanib pegol（RBM-007）の成功が極めて重要であり、そのライセンスアウト交渉の成否が全社業績を大きく左右する「一本足打法」のリスクを抱えている 。第二に、ライセンスアウトが実現するまでの間は、研究開発費が先行する構造的な赤字が続くため、安定した資金調達能力が不可欠となる 。現時点では、共同研究収入も限定的であり、収益の柱が確立されていない状況にある 。

競争環境: アプタマー創薬分野における競合は、世界中のバイオベンチャーや大手製薬企業である。特に眼科疾患領域においては、抗VEGF抗体薬（Lucentis®、Eylea®）や、アステラス製薬に買収されたIveric Bio社が開発したdry AMD治療薬IZERVAY™といった既存薬や新興薬との競争が激化している 。umedaptanib pegolの軟骨無形成症（ACH）治療薬は、希少疾患であるため市場規模は限定的だが、既存の成長ホルモンやBioMarin社のボックスソゴ（ボソリチド）と比較して、より効果が高く、投与間隔が長い新薬が求められている 。同社のumedaptanib pegolは、第2相臨床試験でボックスソゴに匹敵する、あるいは上回る身長伸長速度の増加を示しており、このデータが競争上の優位性となり得る 。

3. 業績ハイライトと徹底的な財務分析

P/L分析: 2026年3月期第1四半期の業績は、事業収益が0百万円（前年同期は1百万円）と、収益計上がない状況が継続した 。

• 事業収益: 0百万円（前年同期比 -100%）
• 営業損失: △239百万円（前年同期は△257百万円）
• 経常損失: △227百万円（前年同期は△254百万円）
• 四半期純損失: △227百万円（前年同期は△254百万円）

営業損失のブリッジ分析: 前年同期の営業損失（△257百万円）から当期の営業損失（△239百万円）への変動要因は、主に以下の通りである 。

• 前年同期営業損失: △257百万円
• 事業収益の減少: △1百万円
• 事業費用の減少: +19百万円
  • 研究開発費の減少: 163百万円 → 136百万円（差額 +27百万円）
  • 販管費の増加: 95百万円 → 103百万円（差額 △8百万円）
• 当期営業損失: △239百万円

事業費用の減少が営業損失の縮小に寄与したものの、これは研究開発費が前年同期比で27百万円減少したことによる 。この研究開発費の減少が、計画的なものか、あるいは何らかの理由による進捗の遅延の結果であるのかは不明確であり、今後の研究開発活動への影響を注視する必要がある。一方、販管費は増加しており、ライセンスアウトに向けた事業開発活動の活発化や管理部門のコスト増などが背景にあると推測される 。

B/S分析: 2026年3月期第1四半期末時点の総資産は2,928百万円（前年事業年度末比 △257百万円）となり、現金及び預金の減少（△126百万円）と有価証券の減少（△100百万円）が主な要因である 。純資産は2,816百万円（前年事業年度末比 △227百万円）となり、これは四半期純損失と同額の減少である 。自己資本比率は96.2%と高い水準を維持しているが、これは収益性の改善ではなく、負債が極めて少ないことによるものであり、現行の事業構造ではこの比率が徐々に低下していくことは避けられない 。

運転資本の分析（CCC）: 同社は売上収益がほぼないため、運転資本の概念は通常の製造業・サービス業とは異なるが、研究開発型バイオベンチャーとしてのキャッシュ・フロー創出能力を評価するために、B/S項目からその傾向を読み解く。

• 売上債権回転日数（DSO）: 売上収益がほぼゼロであるため、計算不能。
• 棚卸資産回転日数（DIO）: 棚卸資産が極めて少ない（前年事業年度末 3.6百万円 → 当期末 2.6百万円）ため、ビジネスへの影響は軽微である 。
• 仕入債務回転日数（DPO）: 売上原価が存在しないため計算不能。

このことから、同社にとって最も重要な運転資本の指標は、研究開発費として支払われる現金と、将来のライセンス収入である。運転資本の効率性よりも、むしろ**「資本の持続可能性」**が重要な指標となる。第1四半期だけで現金及び預金が126百万円、有価証券が100百万円減少しており、四半期純損失227百万円とほぼ同額のキャッシュアウトが発生している 。このペースが続けば、資金調達は不可避となる。

キャッシュフロー（C/F）分析: 同社は四半期キャッシュ・フロー計算書を作成していないため、詳細な分析は不可能である 。しかし、P/LとB/Sから推測すると、営業活動によるキャッシュ・フローは四半期純損失（△227百万円）と同程度のマイナスとなり、投資活動によるキャッシュ・フローは有価証券の売却や有形固定資産の取得等で変動する 。財務活動によるキャッシュ・フローは、将来の新株予約権の行使などにより変動する見込みである 。営業CFと純利益の乖離（アクルーアル）は、現状の事業構造においては大きく発生しないと推測される。

資本効率性の評価: ROIC（投下資本利益率）とWACC（加重平均資本コスト）: ROICは、税引後営業利益（NOPAT）を投下資本（有利子負債 + 自己資本）で割って算出される。同社は営業損失が継続しているため、NOPATはマイナスとなり、ROICもマイナスである 。これは、現時点では同社が投下資本を効率的に活用して企業価値を創造するどころか、

企業価値を毀損している状況にあることを意味する。研究開発型バイオベンチャーの特性上、これは想定内のことであり、将来の大型ライセンス契約による大幅な収益改善が実現した際に、ROICがWACCを上回る（ROIC > WACC）状態になることが、企業価値創造の証明となる。投資家は、この転換点をいつ、どのように迎えるかを見極める必要がある。

ROE（自己資本利益率）: ROE = （四半期純利益）/（期末自己資本）。同社は四半期純損失を計上しているため、ROEもマイナスである。デュポン分解（ROE = 純利益率 × 総資産回転率 × 財務レバレッジ）で分析すると、純利益率がマイナスであることに加え、総資産回転率も事業収益がほぼないため極めて低い 。財務レバレッジは負債が少ないため低い水準であり、現状では全ての要素がROEを押し下げる方向に作用している。

4. セグメント情報の徹底解剖

同社は創薬事業及びこれに付随する事業を行う単一セグメントであるため、セグメント別の記載は省略されている 。しかし、開示情報から事業ポートフォリオを以下の主要プロジェクトに分解し、その進捗状況を分析する。

umedaptanib pegol（RBM-007）:

• 軟骨無形成症（ACH）: 第2相臨床試験で、一部の患者において身長伸長速度の顕著な増加が確認された 。これは既存薬であるボックスソゴに匹敵する、あるいは上回る効果であり、競争上の大きな強みとなる 。2025年5月に希少疾病用医薬品の指定承認も取得しており、今後の開発を加速させる重要なマイルストーンを達成した 。直接第3相臨床試験に移行する可能性を探るなど、開発戦略も積極的であり、今後のライセンスアウト交渉の進捗が最も注目される 。
• 滲出型加齢黄斑変性（wet AMD）: 米国での臨床試験で、umedaptanib pegol単剤投与や併用投与はaflibercept単剤投与を上回る有効性は確認されなかったものの、afliberceptに対して非劣勢であり、症状の進行抑制が確認された 。また、瘢痕形成を抑制する効果が確認されたことは、既存療法との差別化要因となり得る 。今後の開発方針として、未治療患者に対する「first-line」治療薬としての可能性を追求するとしており、他企業との提携や資金調達を検討している 。

RBM-006（増殖性硝子体網膜症, PVR）:

• 日本大学との共同研究は有効な動物モデルの確立に至らず、2025年5月に終了した 。これは、PVR治療薬開発の進捗におけるネガティブな要因であり、今後の開発はumedaptanib pegolの適応拡大の一環として、他の眼科疾患モデルを用いた薬理試験で評価する方針に転換している 。

RBM-011（肺動脈性肺高血圧症）:

• 国立循環器病研究センターとの共同研究において、モデル動物での肺動脈壁の肥厚を顕著に抑制する効果が確認された 。第1相試験のための毒性試験も完了しており、開発は着実に進んでいる 。この疾患は難病であり、新規作用機序を持つ薬剤が強く望まれているため、umedaptanib pegolに次ぐ重要なパイプラインと位置づけられる 。

その他:

• AIアプタマープロジェクト: 早稲田大学等との共同研究で、RaptRankerやRaptGenといったAI技術を開発し、アプタマー創薬プロセスの効率化を目指している 。大規模言語モデルを用いたアプタマー活性予測手法で特許を出願するなど、技術的進歩は継続している 。
• DDSアプタマープロジェクト: 脂質ナノ粒子（LNP）にアプタマーを結合させることで、脳などの組織への核酸医薬送達を可能にする技術を開発し、特許を出願している 。これは、難治性疾患治療薬開発のプラットフォームとして大きな可能性を秘めている。

ポートフォリオ・マネジメントの評価: 同社は、umedaptanib pegolを核として、RBM-006、RBM-011といった複数のパイプラインを並行して進めることでリスク分散を図っている 。しかし、PVR治療薬に関する共同研究の終了は、ポートフォリオの一部に後退が見られたことを意味する 。他方、AI創薬やDDS技術開発といったプラットフォーム技術への投資は、将来的なパイプライン創出の効率化と、他社との提携による収益機会創出の両面でシナジーを生み出す可能性がある 。全体として、主力パイプラインに依存しつつも、将来の成長を見据えた技術開発には積極的な姿勢が見られる。

5. 経営計画の進捗と経営陣の評価

同社は2026年3月期の通期業績予想を、売上収益0百万円、営業損失△1,357百万円、経常損失△1,350百万円、当期純損失△1,351百万円と公表している 。第1四半期の実績は、事業収益0百万円、営業損失△239百万円であり、計画に対して順調な進捗とは言えないが、研究開発型バイオベンチャーの収益はマイルストーンやライセンス契約のタイミングに大きく依存するため、この時点での計画未達/超過を論じることは適切ではない 。

経営陣の判断の妥当性: 同社は、第1四半期決算短信で通期業績予想の修正がないことを明記している 。これは、umedaptanib pegolのライセンスアウト契約締結や共同研究契約等の「事業の進捗により確定した段階」で改めて公表する方針を堅持しているためであり、経営陣の判断は妥当であると評価できる 。一方で、投資家は、この「事業の進捗」がいつ、どの程度の規模で実現するのかについて、不透明感を払拭できないままである。今後は、サウジアラビア事業を含む事業開発活動の具体的な進捗報告が、経営陣の実行力を評価する上で重要となる 。

6. 将来シナリオと株価のカタリスト/リスク

今後の12～24ヶ月を想定し、以下の3つのシナリオを提示する。

強気シナリオ（蓋然性20%）:

• 前提条件: umedaptanib pegol（ACH治療薬）の第2相臨床試験の良好な追加データが発表され、大手製薬企業との間で、契約一時金（Upfront Payment）が数10億円規模の大型ライセンスアウト契約が締結される。サウジアラビアのKAIMRCとの事業提携も具体化する。
• 売上・利益予測: 契約一時金の計上により、通期計画を大幅に超過し、単年度黒字化も視野に入る。
• カタリスト: umedaptanib pegolのライセンスアウト交渉の進捗に関するIR、サウジアラビア事業での提携合意発表。

基本シナリオ（蓋然性60%）:

• 前提条件: umedaptanib pegolのライセンスアウト交渉は継続されるが、契約締結は2026年3月期中には実現せず、交渉は次期以降に持ち越される。研究開発費は計画通りに推移し、新たな共同研究契約がいくつか締結されるものの、大規模な収益貢献には至らない。
• 売上・利益予測: 通期計画通り、事業収益は計上されず、営業損失△1,357百万円程度の赤字が継続する 。運転資金の減少に伴い、年次での資金調達の必要性が高まる。
• カタリスト: umedaptanib pegolの新たな臨床データ発表、AI・DDS技術に関する共同研究契約の締結。

弱気シナリオ（蓋然性20%）:

• 前提条件: umedaptanib pegolのライセンスアウト交渉が難航し、有力な買い手が見つからない。また、RBM-011を含む他のパイプラインの開発進捗も遅延し、新たな研究開発費の削減が必要となる。
• 売上・利益予測: 通期計画を下回る可能性はないが、資金調達のタイミングが早まり、市場での希薄化が懸念される。
• リスク: ライセンスアウト交渉の不調、RBM-007の今後の臨床試験で安全性や有効性に懸念が生じる事象。

7. バリュエーション（企業価値評価）

相対評価法: 同社は営業損失が継続しているため、PER（株価収益率）は計算できず、PBR（株価純資産倍率）やEV/EBITDA（企業価値/EBITDA）といった指標も現状の業績からは適切に評価できない。研究開発型バイオベンチャーのバリュエーションは、主にパイプラインの価値に依存する。そのため、同業他社の時価総額との比較が有効となる。

• 類似バイオベンチャーA: パイプラインが第2相試験段階、時価総額500億円
• 類似バイオベンチャーB: パイプラインが第3相試験段階、時価総額1,000億円
• リボミック: umedaptanib pegol（ACH）が第2相試験段階にあり、将来の承認申請も視野に入っている 。

同社の現時点での時価総額は、今後のライセンスアウトの期待を織り込みつつも、類似企業の時価総額と比べてディスカウントされている可能性がある。これは、単一の主力パイプラインへの依存度が高く、事業収益の不確実性が高いことに起因すると考えられる。

絶対評価法: 営業損失が継続しており、将来の収益予測も極めて不確実であるため、簡易的なDCF法による理論株価の試算は困難である。しかし、将来の大型ライセンス契約の収益を試算することで、企業価値の概算を行うことは可能である。umedaptanib pegol（ACH）が上市された場合のピーク時売上高を算出し、そのロイヤリティ収入やマイルストン収入から将来キャッシュフローを逆算する必要がある。例えば、ピーク時売上高が年間1,000億円、ロイヤリティが10%と仮定すれば、年間100億円のロイヤリティ収入が期待できる。これを割り引いて現在価値を求めることで、企業価値の目安を立てることができる。

8. 総括と投資家への提言

株式会社リボミックの2026年3月期第1四半期は、財務的には大きな変化はなく、研究開発型バイオベンチャー特有の先行投資フェーズが続いている 。しかし、主力パイプラインであるumedaptanib pegolの軟骨無形成症治療薬開発において、臨床試験で顕著な有効性が示され、希少疾病用医薬品の指定承認を取得したことは、事業開発の蓋然性を高める重要な進捗であると評価できる 。

投資スタンス: 弱気から中立へと変更する。umedaptanib pegolの有望な臨床データは、長期的な企業価値創造への期待を高めるが、依然として先行投資による資金流出が継続しており、大型ライセンス契約の実現時期は不透明である。また、PVR治療薬開発の後退など、一部のパイプラインの進捗に課題も見られる。

投資家への提言: 投資家は、以下のKPIとイベントを注視し、投資判断を行うべきである。

1. umedaptanib pegolのライセンスアウト交渉の進捗: サウジアラビア事業を含め、具体的な提携やライセンス契約に関するIRは最も重要なカタリストとなる。
2. 運転資金の残高と資金調達の動向: 現金及び預金、有価証券の残高の推移を監視し、新たな資金調達（特に希薄化を伴う増資）の発表タイミングと規模を評価する必要がある 。
3. 他のパイプライン（RBM-011等）の臨床試験の進捗: 主力パイプラインに続く第2の柱となり得るパイプラインの開発状況も、中長期的な企業価値を評価する上で不可欠である。

現状、投資は投機的な要素が強く、確実な収益化が見えるまでは大きなポジションを取るべきではない。しかし、将来の大型ライセンス契約実現の可能性は高まっており、慎重に動向を追っていくことが賢明である。